Farmaci immunoterapici, punto di svolta nella lotta ai tumori. Necessarie nuove regole per favorire accesso alle terapie

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Far­ma­ci immu­no­te­ra­pi­ci, pun­to di svol­ta nel­la lot­ta ai tumo­ri. Neces­sa­rie nuo­ve rego­le per favo­ri­re acces­so alle tera­pie

L’immunoterapia, quar­to pila­stro nel­la lot­ta al can­cro. I far­ma­ci immu­no-onco­lo­gi­ci affian­ca­no le tra­di­zio­na­li tera­pie e con­tra­sta­no il tumo­re sti­mo­lan­do il siste­ma immu­ni­ta­rio.

Gli immu­no­te­ra­pi­ci riat­ti­va­no le dife­se immu­ni­ta­rie con­tro i tumo­ri e allun­ga­no la soprav­vi­ven­za, ma i tem­pi di acces­so ai cit­ta­di­ni sono lun­ghi e i costi ele­va­ti.

L’immuno-oncologia è una rivo­lu­zio­ne di por­ta­ta epo­ca­le con rica­du­te impor­tan­ti sul­la salu­te e sull’economia, ma biso­gna sem­pli­fi­ca­re il per­cor­so che ren­de que­sti far­ma­ci acces­si­bi­li e fare i con­ti con la soste­ni­bi­li­tà del siste­ma sani­ta­rio.

Al 2014 oltre 2,9 milio­ni d’italiani han­no avu­to una dia­gno­si di tumo­re nel cor­so del­la loro vita.

Col­pi­sco­no il tumo­re libe­ran­do i fre­ni che bloc­ca­no il siste­ma immu­ni­ta­rio; i loro mec­ca­ni­smi d’azione inno­va­ti­vi per­met­to­no mag­gio­ri oppor­tu­ni­tà di com­bi­na­zio­ni; han­no un pro­fi­lo di sicu­rez­za uni­co; pro­met­to­no miglio­ri risul­ta­ti a lun­go ter­mi­ne gra­zie alla “memo­ria immu­no­lo­gi­ca” e alla con­se­guen­te adat­ta­bi­li­tà del­la tera­pia. Sono i “prin­ci­pi atti­vi” dell’immunoterapia, con­si­de­ra­ta ormai il quar­to pila­stro nel trat­ta­men­to del can­cro insie­me a che­mio­te­ra­pia, chi­rur­gia e radio­te­ra­pia. Mole­co­le inno­va­ti­ve che stan­no dimo­stran­do di ave­re il poten­zia­le per miglio­ra­re la soprav­vi­ven­za a lun­go ter­mi­ne e l’esito cli­ni­co di diver­si tumo­ri mali­gni “dif­fi­ci­li” come il mela­no­ma e il tumo­re del pol­mo­ne.

Un obiet­ti­vo fon­da­men­ta­le alla luce del fat­to che, nono­stan­te i pro­gres­si degli ulti­mi decen­ni, la mor­ta­li­tà per tumo­re resta ele­va­ta: nel 2011 in Ita­lia si sono regi­stra­ti cir­ca 175.000 deces­si (qua­si 99.000 tra gli uomi­ni e qua­si 77.000 tra le don­ne), vale a dire cir­ca 3 ogni 1.000 per­so­ne. Il poten­zia­le di que­sti nuo­vi far­ma­ci si scon­tra però con l’annoso pro­ble­ma dell’accesso e del­la soste­ni­bi­li­tà per il Ser­vi­zio Sani­ta­rio.

Che l’immunoterapia rap­pre­sen­ti il futu­ro dell’oncologia sono con­vin­ti cli­ni­ci, ricer­ca­to­ri e azien­de che oggi incon­tra­no il mon­do dell’informazione nel Cor­so di For­ma­zio­ne Pro­fes­sio­na­le Immu­no­te­ra­pia: la nuo­va fron­tie­ra per la lot­ta ai tumo­ri, pro­mos­so dal Master di comu­ni­ca­zio­ne scien­ti­fi­ca del­la Sapien­za “La Scien­za nel­la Pra­ti­ca Gior­na­li­sti­ca”, con il sup­por­to di MSD Ita­lia.

Le pato­lo­gie tumo­ra­li nel nostro Pae­se, come in tut­ti i Pae­si indu­stria­liz­za­ti, sono ampia­men­te dif­fu­se e rap­pre­sen­ta­no una del­le prin­ci­pa­li cau­se di deces­so. I tumo­ri più fre­quen­ti, esclu­den­do le neo­pla­sie del­la pel­le, risul­ta­no esse­re quel­li del colon-ret­to, del­la mam­mel­la e del­la pro­sta­ta, segui­ti dal tumo­re del pol­mo­ne e del­la vesci­ca. «Al 2014 oltre 2,9 milio­ni d’italiani han­no avu­to una dia­gno­si di tumo­re nel cor­so del­la loro vita, con le don­ne che mostra­no una più alta pre­va­len­za (56%) rispet­to agli uomi­ni (44%)» affer­ma Wal­ter Ric­ciar­di, Pre­si­den­te dell’Istituto Supe­rio­re di Sani­tà. «Per quan­to riguar­da, inve­ce, l’incidenza, le più aggior­na­te sti­me dell’AIRTUM ripor­ta­no come ogni anno ven­ga­no dia­gno­sti­ca­ti cir­ca 1.000 tumo­ri al gior­no, con un tas­so annua­le di cir­ca 6 casi ogni 1.000 per­so­ne, mag­gio­re negli uomi­ni (6,9/1.000 abitanti/anno) che nel­le don­ne (5,4/1.000 abitanti/anno). Tut­ta­via, con­fron­tan­do i dati del 1996 con quel­li più recen­ti dispo­ni­bi­li del 2014, si nota un signi­fi­ca­ti­vo decre­men­to del­la mor­ta­li­tà, del 18% tra gli uomi­ni e del 10% tra le don­ne».

Il mela­no­ma è il tumo­re che ha per­mes­so di otte­ne­re la mag­gior par­te del­le cono­scen­ze attual­men­te dispo­ni­bi­li sull’immunoterapia. L’elemento chia­ve è sta­ta la sco­per­ta dei chec­k­point inhi­bi­tors, mole­co­le chia­ve coin­vol­te nei mec­ca­ni­smi che per­met­to­no al tumo­re di eva­de­re il con­trol­lo del siste­ma immu­ni­ta­rio. Que­ste mole­co­le pos­so­no diven­ta­re ber­sa­glio di anti­cor­pi mono­clo­na­li che ini­ben­do i chec­k­point riat­ti­va­no la rispo­sta immu­ni­ta­ria anti-tumo­ra­le.

Il 2011 segna il pun­to di par­ten­za dell’immunoterapia nel­la pra­ti­ca cli­ni­ca con l’approvazione del pri­mo anti­cor­po mono­clo­na­le (ipi­li­mu­mab) diret­to con­tro CTLA‑4 (cito­to­xic T‑lym­pho­cy­te-asso­cia­ted pro­tein 4). A distan­za di 4 anni sono sta­ti svi­lup­pa­ti altri 4 diver­si ini­bi­to­ri dei chec­k­point immu­ni­ta­ri, come pem­bro­li­zu­mab che sta dimo­stran­do un’ampia azio­ne in mol­te­pli­ci for­me di tumo­re e che in par­ti­co­la­re nel trat­ta­men­to del mela­no­ma, per il qua­le ha già rice­vu­to il via libe­ra in Euro­pa, è la pri­ma e uni­ca tera­pia anti-PD‑1 ad offri­re un bene­fi­cio – in ter­mi­ni di soprav­vi­ven­za – sta­ti­sti­ca­men­te supe­rio­re rispet­to alla che­mio­te­ra­pia e a ipi­li­mu­mab, l’at­tua­le stan­dard di cura per il mela­no­ma avan­za­to.

Uno dei pas­sag­gi più cri­ti­ci dell’immunoterapia, però, è la com­ples­si­tà dei pro­ces­si che por­ta­no le nuo­ve mole­co­le sul mer­ca­to anche a cau­sa del­la spe­ci­fi­ci­tà del mec­ca­ni­smo d’azione di que­sti far­ma­ci, che richie­de­reb­be un aggior­na­men­to dei cri­te­ri di valu­ta­zio­ne di effi­ca­cia e tol­le­ra­bi­li­tà.

L’avvento di mole­co­le in gra­do di rivo­lu­zio­na­re il trat­ta­men­to dei tumo­ri richie­de quin­di misu­re e inter­ven­ti altret­tan­to straor­di­na­ri. «In Ita­lia nel 2014 la spe­sa per i far­ma­ci onco­lo­gi­ci ospe­da­lie­ri è sta­ta pari a 3.899 milio­ni di euro, con un incre­men­to di cir­ca il 9,6% rispet­to alla spe­sa del 2013 – dichia­ra Car­mi­ne Pin­to, Pre­si­den­te Nazio­na­le dell’Associazione Ita­lia­na di Onco­lo­gia Medi­ca, AIOM – il 2016 potreb­be rap­pre­sen­ta­re l’anno di svol­ta per un inter­ven­to nazio­na­le sul can­cro con l’istituzione di un Fon­do spe­ci­fi­co che con­tri­bui­sca al rim­bor­so alle Regio­ni dei far­ma­ci onco­lo­gi­ci indi­vi­dua­ti a for­te carat­te­re inno­va­ti­vo sul­la base di defi­ni­ti para­me­tri. Un vero e pro­prio “Fon­do Nazio­na­le per l’Oncologia”, il pri­mo in Ita­lia, che potreb­be esse­re finan­zia­to attra­ver­so il get­ti­to deri­van­te dall’accise del­le siga­ret­te. Un cen­te­si­mo in più a siga­ret­ta, con il dupli­ce obiet­ti­vo di soste­ne­re il Fon­do e con­tra­sta­re il taba­gi­smo. Il Fon­do Nazio­na­le garan­ti­reb­be ugua­li dirit­ti di cura e di acces­so ai far­ma­ci inno­va­ti­vi per tut­ti i pazien­ti in tut­te le Regio­ni del nostro Pae­se».

Il 2015 è sta­to l’anno dell’arrivo di gran­di far­ma­ci, mol­to effi­ca­ci; l’Italia, come mol­ti altri Pae­si, è davan­ti ad una gran­de sfi­da: met­te­re a dispo­si­zio­ne dei cit­ta­di­ni que­ste nuo­ve oppor­tu­ni­tà di cura con un’attenzione alla soste­ni­bi­li­tà dei Ser­vi­zi Sani­ta­ri. «Que­sto gran­de tema sem­bra non poter tro­va­re solu­zio­ne nel­la sola isti­tu­zio­ne di un fon­do ad hoc per l’in­no­va­zio­ne in gra­do di copri­re le spe­se solo per le cure dei pazien­ti più gra­vi – sot­to­li­nea Fede­ri­co Gel­li, XII Com­mis­sio­ne Affa­ri Socia­li Came­ra dei Depu­ta­ti – di fron­te a que­sta rivo­lu­zio­ne di por­ta­ta epo­ca­le che sta riguar­dan­do il mon­do dei far­ma­ci, i siste­mi di salu­te pub­bli­ca van­no ricon­si­de­ra­ti com­ples­si­va­men­te, in un’ottica inte­gra­ta e sem­pre meno loca­li­sti­ca. L’Italia, ma anche gli altri nostri part­ner, è di fron­te alla gran­de sfi­da: met­te­re a dispo­si­zio­ne dei cit­ta­di­ni que­ste nuo­ve oppor­tu­ni­tà tera­peu­ti­che sen­za far sbal­la­re i con­ti del­la sani­tà pub­bli­ca».

Per rispon­de­re alla neces­si­tà di iden­ti­fi­ca­re nuo­vi model­li di gover­nan­ce del­la spe­sa far­ma­ceu­ti­ca è sta­to isti­tui­to il tavo­lo sul­la Far­ma­ceu­ti­ca, un tavo­lo inter­go­ver­na­ti­vo ospi­ta­to dal Mini­ste­ro del­lo Svi­lup­po Eco­no­mi­co e par­te­ci­pa­to dal Mini­ste­ro dell’Economia e dal Mini­ste­ro del­la Salu­te, in cui sono coin­vol­te anche le Regio­ni, le impre­se far­ma­ceu­ti­che e le asso­cia­zio­ni di cate­go­rie del set­to­re. «Ad oggi i far­ma­ci inno­va­ti­vi han­no alti costi, per­ché richie­do­no for­ti inve­sti­men­ti in ricer­ca e svi­lup­po, con una dura­ta del ciclo di vita del pro­dot­to spes­so infe­rio­re alla dura­ta del bre­vet­to, deter­mi­na­ta dal­la velo­ci­tà di immis­sio­ne sul mer­ca­to di pro­dot­ti con­cor­ren­ti più per­for­man­ti – com­men­ta Pao­lo Bona­ret­ti, Con­si­glie­re per Poli­ti­che Indu­stria­li del Gabi­net­to del Mini­ste­ro del­lo Svi­lup­po Eco­no­mi­co – per poter favo­ri­re lo svi­lup­po di que­sti far­ma­ci sareb­be­ro neces­sa­rie poli­ti­che inno­va­ti­ve nazio­na­li e sovra­na­zio­na­li con­di­vi­se e ben defi­ni­te. La revi­sio­ne del­la gover­nan­ce del­la spe­sa far­ma­ceu­ti­ca è un tema dun­que che deve esse­re affron­ta­to già dal 2016, con­si­de­ran­do anche l’impatto a cui assi­ste­re­mo nei pros­si­mi anni con l’ingresso sul mer­ca­to annun­cia­to dal­la FDA di 45 far­ma­ci inno­va­ti­vi di cui 16 in fast track, metà dei qua­li sono far­ma­ci per pato­lo­gie dif­fu­se».

Anche le azien­de far­ma­ceu­ti­che, in pri­ma linea nel­lo svi­lup­po di que­sta nuo­va fron­tie­ra del­la lot­ta ai tumo­ri, sol­le­ci­ta­no nuo­ve rego­le. «Sia­mo orgo­glio­si – dichia­ra Nico­let­ta Lup­pi, Pre­si­den­te e Ammi­ni­stra­to­re Dele­ga­to di MSD Ita­lia – dei risul­ta­ti otte­nu­ti dai nostri labo­ra­to­ri di ricer­ca che han­no con­sen­ti­to di svi­lup­pa­re un rivo­lu­zio­na­rio para­dig­ma di cura; una mole­co­la “pem­bro­li­zu­mab” che rie­sce ad ini­bi­re spe­ci­fi­ci recet­to­ri in gra­do di com­bat­te­re alcu­ni tumo­ri uma­ni fra cui il mela­no­ma, miglio­ran­do la rispo­sta autoim­mu­ne dell’organismo. Sia­mo pie­na­men­te con­sa­pe­vo­li che l’innovazione far­ma­co­lo­gi­ca, soprat­tut­to in ambi­to onco­lo­gi­co, com­por­ti un pro­ble­ma di soste­ni­bi­li­tà del Ser­vi­zio Sani­ta­rio Nazio­na­le. Per garan­ti­re l’accesso dei pazien­ti alle tera­pie inno­va­ti­ve in ambi­to onco­lo­gi­co, rite­nia­mo urgen­te ed impre­scin­di­bi­le l’adozione di una nuo­va gover­nan­ce del set­to­re far­ma­ceu­ti­co. In par­ti­co­la­re, diver­se sono le pos­si­bi­li e con­cre­te solu­zio­ni: dal supe­ra­men­to del tet­to per la spe­sa far­ma­ceu­ti­ca ospe­da­lie­ra (e la sua inclu­sio­ne all’interno del­la spe­sa ospe­da­lie­ra) alla crea­zio­ne di un Fon­do ad hoc ali­men­ta­to anche con tas­se di sco­po».

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Redazione

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