Fibrosi Cistica, nuove terapie e risparmi

Que­sto arti­co­lo è sta­to let­to 3555 vol­te!

talia all’avanguardia nella cura della fibrosi cistica: aumenta la sopravvivenza, diffusi su tutto il territorio nazionale i Centri specializzati. In vista ulteriori miglioramenti grazie all’accordo firmato tra Roche e Mylan, che permetterà di raggiungere una maggiore capillarità di informazione scientifica sul territorio e una conseguente vicinanza ai pazienti e ai centri specializzati

Fibrosi Cistica, nuove terapie e risparmi: diminuiscono i tempi di degenza in ospedale e l’uso degli antibiotici

Grazie alla Legge 548/93 e alle nuove terapie è cambiato radicalmente il quadro: i pazienti over 30 hanno superato gli under 18. L’analisi farmacoeconomica dell’uso di questi nuovi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica ha evidenziato riduzioni del periodo di degenza ospedaliera, di utilizzo di terapia antibiotica, di perdite di produttività del paziente o dei caregiver

I COSTI DELLA FIBROSI CISTICA IN ITALIA – La fibro­si cisti­ca è una pato­lo­gia com­ples­sa con un note­vo­le impat­to eco­no­mi­co. In Ita­lia, il costo medio annuo del trat­ta­men­to per fibro­si cisti­ca in un adul­to (>18) ammon­ta a una cifra com­pre­sa tra i 14 i 21mila euro, men­tre per un bam­bi­no tra 5 e 18 anni a una cifra com­pre­sa tra 11 e 13mila euro; si atte­sta intor­no ai 4mila euro per bam­bi­ni in età tra 0 e 5 anni. Il costo del trat­ta­men­to cre­sce di cir­ca 2,5 vol­te all’aumentare del­la seve­ri­tà del­la malat­tia da lie­ve a seve­ra. Que­sto aumen­to dei costi è deter­mi­na­to prin­ci­pal­men­te dal­le ospe­da­liz­za­zio­ni (+488%).

Tut­ta­via, ai recen­ti pro­gres­si scien­ti­fi­ci han­no fat­to segui­to tera­pie inno­va­ti­ve in gra­do di miglio­ra­re la qua­li­tà di vita del pazien­te e di gene­ra­re rispar­mi sia per il sin­go­lo che per la col­let­ti­vi­tà. L’uso pro­lun­ga­to dei nuo­vi far­ma­ci infat­ti può nel lun­go perio­do ridur­re i costi del siste­ma sani­ta­rio e le per­di­te di pro­dut­ti­vi­tà del pazien­te. I rispar­mi sono di ordi­ne sia orga­niz­za­ti­vo che eco­no­mi­co: quel­li orga­niz­za­ti­vi con­si­sto­no in meno gior­ni di degen­za ospe­da­lie­ra, ridu­zio­ne fino a 3 gior­ni del­la tera­pia anti­bio­ti­ca e una ridu­zio­ne del 28% del­le esa­cer­ba­zio­ni pol­mo­na­ri.

I rispar­mi eco­no­mi­ci si mani­fe­sta­no su due bina­ri: anzi­tut­to, il pazien­te gua­da­gna gior­ni lavo­ra­ti­vi per­si per malat­tie cor­re­la­te alla fibro­si cisti­ca e al mal­fun­zio­na­men­to del gene CFTR (come infer­ti­li­tà maschi­le, pan­crea­ti­ti ricor­ren­ti, iper­trip­si­ne­mie neo­na­ta­li, alcu­ne for­me iso­la­te di asper­gil­lo­si bron­co­pol­mo­na­re aller­gi­ca, alcu­ne for­me di bron­chiec­ta­sie, alcu­ne rino­si­nu­si­ti cro­ni­che con o sen­za poli­po­si nasa­le); in secon­do luo­go, in un anno, avvie­ne un rispar­mio sul costo del far­ma­co fino al 38% (trat­ta­si di sti­ma con­ser­va­ti­va, che non tie­ne con­to di visi­te medi­che, fre­quen­za del­la fisio­te­ra­pia, gior­ni di lavo­ro per­si da pazien­ti adul­ti o da geni­to­ri di pazien­ti pedia­tri­ci). Com­ples­si­va­men­te, l’analisi far­ma­coe­co­no­mi­ca dell’uso di que­sti nuo­vi far­ma­ci nel trat­ta­men­to del­la fibro­si cisti­ca ha evi­den­zia­to tre ridu­zio­ni: il perio­do di degen­za ospe­da­lie­ra; l’utilizzo di tera­pia anti­bio­ti­ca; le per­di­te di pro­dut­ti­vi­tà del pazien­te o dei care­gi­ver.

“Il sal­to di qua­li­tà è sta­to dato dai nuo­vi far­ma­ci che agi­sco­no diret­ta­men­te su muta­zio­ni gene­ti­che e con­sen­to­no di aumen­ta­re la fun­zio­na­li­tà del­la pro­tei­na alte­ra­ta dal­la fibro­si cisti­ca” sot­to­li­nea il Pro­fes­sor Fran­ce­sco Bla­si, Pro­fes­so­re di Medi­ci­na Respi­ra­to­ria dell’Università di Mila­no. “Que­sto ha por­ta­to a un aumen­to del­la vita media dei pazien­ti e a una gestio­ne eccel­len­te dei cen­tri spe­cia­liz­za­ti, spe­cie se con­fron­ta­ti ad altre nazio­ni (dove tal­vol­ta que­sti cen­tri nep­pu­re esi­sto­no). Ciò ha per­mes­so di eli­mi­na­re il difet­to alla base di que­sta pato­lo­gia, garan­ten­do ai pazien­ti una pos­si­bi­li­tà di soprav­vi­ven­za pri­ma nep­pu­re imma­gi­na­bi­le. Ciò però pone nuo­ve sfi­de e in par­ti­co­la­re la neces­si­tà di affron­ta­re la pato­lo­gia in una popo­la­zio­ne pre­va­len­te­men­te adul­ta”.

UN ACCORDO PER UNA MIGLIORE VICINANZA AI PAZIENTI – Roche e Mylan, entram­be da anni impe­gna­te nel­la cura del­la fibro­si cisti­ca con tera­pie di impor­tan­te impat­to cli­ni­co, han­no deci­so di uni­re le pro­prie for­ze fir­man­do un accor­do di pro­mo­zio­ne con­giun­ta del far­ma­co indi­ca­to per i pazien­ti affet­ti da fibro­si cisti­ca, di cui Roche con­ti­nua a man­te­ne­re la tito­la­ri­tà del­la AIC. Que­sto nuo­vo accor­do tra Roche e Mylan per­met­te­rà quin­di di rag­giun­ge­re una mag­gio­re capil­la­ri­tà di infor­ma­zio­ne scien­ti­fi­ca sul ter­ri­to­rio nell’implementazione del­la tera­pia ina­la­to­ria uni­ca a base del­l’en­zi­ma desos­si­ri­bo­nu­clea­si DNA­si; l’effetto sarà anche quel­lo di una con­se­guen­te vici­nan­za ai pazien­ti e ai cen­tri spe­cia­liz­za­ti per una sem­pre mag­gio­re atten­zio­ne ai biso­gni del­la comu­ni­tà di per­so­ne affet­te da Fibro­si Cisti­ca. Que­sto enzi­ma deno­mi­na­to “desos­si­ri­bo­nu­clea­si” (DNA­si) è det­to anche “alfa-dor­na­si”; è pro­dot­to attra­ver­so tec­ni­che del DNA ricom­bi­nan­te. Que­sto enzi­ma, natu­ral­men­te pre­sen­te nei tes­su­ti uma­ni, tro­va impie­go in pazien­ti con Fibro­si Cisti­ca che han­no ele­va­te con­cen­tra­zio­ni di DNA nel muco, rila­scia­te dal­la distru­zio­ne dei glo­bu­li bian­chi che inter­ven­go­no nei pro­ces­si infiam­ma­to­ri a livel­lo bron­chia­le. L’azione dell’enzima esple­ta un effet­to “muco­li­ti­co” diso­struen­do le vie aeree e con­tri­buen­do a pro­lun­ga­re la soprav­vi­ven­za dei pazien­ti.

“La sto­ria di Roche è una lun­ga sto­ria di inno­va­zio­ne: ci impe­gnia­mo da sem­pre per met­te­re a dispo­si­zio­ne dei pazien­ti tera­pie sem­pre più per­so­na­liz­za­te, rivol­te a spe­ci­fi­ci grup­pi di pazien­ti, svi­lup­pan­do cure fino a pochi anni fa impen­sa­bi­li e inte­gran­do al con­tem­po ser­vi­zi di qua­li­tà” - dichia­ra Mau­ri­zio de Cic­co, Pre­si­den­te e Ammi­ni­stra­to­re Dele­ga­to di Roche Ita­lia – “La col­la­bo­ra­zio­ne con Mylan, avvia­ta nel­l’a­rea del­la Fibro­si Cisti­ca, nasce dal­la con­sa­pe­vo­lez­za del fat­to che sia impor­tan­te uni­re le for­ze e pro­get­ta­re una stra­te­gia che pos­sa sod­di­sfa­re le neces­si­tà del­le per­so­ne adul­te con FC, anche in con­si­de­ra­zio­ne del­la pre­vi­sio­ne di un loro con­si­sten­te aumen­to nel pros­si­mo decen­nio”.

“Que­sta part­ner­ship con Roche è un esem­pio con­cre­to dell’impegno di Mylan nell’area del­la salu­te” — dichia­ra Fabio Tor­ri­glia, Coun­try Mana­ger di Mylan Ita­lia. – “Da sem­pre soste­nia­mo la ricer­ca vol­ta a tro­va­re solu­zio­ni mira­te e inno­va­ti­ve per la salu­te dei pazien­ti e ci impe­gnia­mo nell’adottare stra­te­gie di comu­ni­ca­zio­ne con l’obiettivo di incre­men­ta­re la cono­scen­za dei com­por­ta­men­ti da adot­ta­re nel­la gestio­ne del­la Fibro­si Cisti­ca e di otti­miz­za­re le moda­li­tà con cui pazien­ti e fami­lia­ri affron­ta­no la pato­lo­gia, in modo da miglio­ra­re la qua­li­tà di vita”.

PAZIENTI, NUMERI E PROSPETTIVE — La fibro­si cisti­ca è la malat­tia gene­ti­ca a tra­smis­sio­ne auto­so­mi­ca reces­si­va più fre­quen­te nel­la popo­la­zio­ne euro­pea. È la più comu­ne fra le malat­tie gene­ti­che gra­vi; chi nasce mala­to ha ere­di­ta­to un gene difet­to­so sia dal padre sia dal­la madre che sono, sen­za saper­lo, por­ta­to­ri sani del gene CFTR muta­to. Gra­zie alla leg­ge 548/93 è pre­sen­te alme­no un Cen­tro per ogni Regio­ne su tut­to il ter­ri­to­rio nazio­na­le. In par­ti­co­la­re Mila­no, Napo­li e Orbas­sa­no (TO) han­no una sezio­ne dedi­ca­ta agli adul­ti oltre al cen­tro pedia­tri­co. Gli altri cen­tri sono misti ovve­ro del­le strut­tu­re che seguo­no sia i pazien­ti pedia­tri­ci che quel­li adul­ti. I dati del Regi­stro Ita­lia­no Fibro­si Cisti­ca (RIFC) per l’anno 2016, basa­ti sui 28 cen­tri ita­lia­ni (pur­trop­po man­ca­no le infor­ma­zio­ni riguar­dan­ti i pazien­ti segui­ti pres­so i cen­tri FC in Sar­de­gna), ripor­ta­no un tota­le di 362 pazien­ti a cui è sta­ta dia­gno­sti­ca la fibro­si cisti­ca, con un età media­na di 21 anni. Nel 56,7% dei casi, i pazien­ti sono adul­ti (>18). Il dato ha par­ti­co­la­re rilie­vo se para­go­na­to con il resto d’Europa: dei 44.719 pazien­ti regi­stra­ti in 31 Pae­si euro­pei, infat­ti, ben il 48% è anco­ra costi­tui­to da bam­bi­ni, a dimo­stra­zio­ne di come l’Italia abbia fat­to gran­di pas­si avan­ti rispet­to alla media gra­zie alla Leg­ge 548/93 e all’implementazione del­le nuo­ve tera­pie.

Related Images:

Redazione

La Reda­zio­ne del­le testa­te Pun­to a Capo è com­po­sta da volon­ta­ri che col­la­bo­ra­no ad un pro­get­to di con­di­vi­sio­ne del­le infor­ma­zio­ni indi­pen­den­te. La mag­gior par­te dei col­la­bo­ra­to­ri sono pub­bli­ci­sti, gior­na­li­sti, addet­ti stam­pa, ma ci sono anche col­la­bo­ra­to­ri alle pri­me armi che ini­zia­no ad approc­ciar­si al mestie­re in un ambien­te libe­ro e sen­za padro­ni, il cui prin­ci­pio è dal lon­ta­no 1989 di esse­re la voce di chi voce non ha.

www.paconline.it